V modernej medicíne sa odohráva jeden z najdôležitejších pretekov: o prvý univerzálny liek na Alzheimerovu chorobu. Chorých bude so starnúcou populáciou celosvetovo pribúdať. Ako je na tom v honbe za liekom český vedec Martin Tolar a kto sa zatiaľ dostal najďalej? To hodnotí Jakub Hort z Fakultnej nemocnice Motol.
Alzheimer je zákerná choroba, ktorá sa blíži pomaly a postupne. Proteín beta-amyloid sa v mozgu začne tvoriť väčšinou už 20 rokov predtým, než sa u chorého prejavia prvé ťažkosti. S postupom choroby sa kognitívne schopnosti človeka zhoršujú, nastupuje demencia a tým aj neschopnosť sa o seba postarať.
Spomaliť progres choroby dnešná medicína viac-menej vie, no nedokáže ju zastaviť a jej nástup už vôbec.
Iba v Českej republike je vyše 150-tisíc chorých, celosvetovo desiatky miliónov. Zdravotnícke systémy západných štátov, navyše sužované nepriaznivým demografickým vývojom, však na to nie sú pripravené.
„A teraz si vezmite, že liek môže stáť vyššie jednotky stoviek tisíc korún a na infúzie musí pacient chodiť každých štrnásť dní. Dostávame sa tým k neskutočným čiastkam,“ hovorí profesor neurológie Jakub Hort z pražského Motola, člen výberu českého magazínu Forbes top 50 lekárov Česka. Boju proti chorobe, ktorej prudký nástup úzko súvisí so starnutím populácie, zasvätil Hort svoju profesijnú dráhu.
Liek na Alzheimera sa stal popri lieku na rakovinu akýmsi zlatým grálom modernej medicíny. Preteky o to, kto ako prvý príde s efektívnym spôsobom liečby, prebiehajú práve teraz a prvá generácia zrejme dobieha do cieľovej rovinky.
Hort sa so svojimi kolegami podieľal na testovaní hneď dvoch z troch hlavných kandidátov: potenciálne prelomové pilulky ALZ-801 od firmy Alzheon českého vedca Martina Tolara aj prípravku Kisunla od americkej spoločnosti Eli Lilly. Výsledky kľúčovej štúdie bude Tolar a jeho tím len tento rok v apríli reportovať, zatiaľ čo Kisunlu by mala v tom istom mesiaci schváliť Európska lieková agentúra.
„Samozrejme, najďalej sú tí, ktorí už majú registráciu. To znamená prípravok Leqembi od japonskej firmy Eisai,“ pripomína v rozhovore Hort. Ten už európsku registráciu má niekoľko mesiacov, rovnako ako registráciu v Amerike, Veľkej Británii, Izraeli a Číne.
Čo je to za liek?
Ide o monoklonálne protilátky proti bielkovine beta-amyloidu, ktoré sa podávajú formou infúzie. Trvá asi hodinu a pacient na ňu musí chodiť každých 14 dní. Liek danú bielkovinu označí ako nepatričnú súčasť systému a naviaže sa na ňu. Imunitný systém ju následne z mozgu odbúra.
Je to unikátny princíp?
Podobne fungujúce lieky už preukázali, že sa bielkovinu z mozgu darí odstrániť. Je však pravda, že u nich to nebolo sprevádzané dostatočne veľkým efektom na zlepšenie sebestačnosti a kognitívnych funkcií pacientov. Práve Leqembi s účinnou látkou lecanemab ukázal, že z mozgu môže odstraňovať nielen nechcenú bielkovinu, ale zároveň zlepšuje pacientov stav.
Pacient zostane oveľa dlhšie v štádiu, keď sa ešte dokáže postarať sám o seba a jeho stav sa nezhoršuje do bodu, v ktorom by potreboval ošetrovateľa.
Zastaví priebeh choroby, alebo ju iba spomalí?
Áno, to je ten kľúčový problém. Dokáže progresiu choroby výrazne spomaliť, no nedokáže ju zastaviť. Je však nutné uvedomiť si, že aj tento liek dávame pacientom relatívne neskoro. Alzheimerova choroba trvá asi 30 rokov, z toho 20 nepozorovane a bez vonkajších prejavov. Ďalších 10 rokov potom máte postupne sa zhoršujúce problémy. My lieky podávame práve až po tých 20 rokoch.
